《自然》关注中国细胞治疗新规:迈出正确一步还是回到过去?

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新甫京棋牌27m ,央广网北京3月31日消息据中国之声《新闻晚高峰》报道,在肿瘤临床研究中,细胞治疗一直备受关注,曾被认为是抗击癌症的转折,并在欧美等发达经济体以多种方式开始进入临床应用。我国医疗机构也开展了大量临床研究,患者希望接受高质量细胞治疗的呼声日益增高。

在肿瘤临床研究中,细胞治疗一直备受关注,曾被认为是抗击癌症的转折,并在欧美等发达经济体以多种方式开始进入临床应用。

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国家卫生健康委最新发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》,对体细胞临床研究进行备案管理,并允许临床研究证明安全有效的体细胞治疗项目经过备案在相关医疗机构进入转化应用。那么,细胞治疗走过叫停寒冬如何惠及肿瘤患者?

在国外临床工作中,免疫细胞疗法已被成功应用于胰腺癌、胃癌、前列腺癌、黑色素瘤、淋巴癌、肺癌等多种肿瘤治疗,临床疗效明显,大大提高了生存率。

本文转载自“澎湃新闻”。

对于肿瘤诊疗,与手术切除以及直接攻击癌细胞的化疗和放疗不同,体细胞免疫疗法旨在增强机体正常免疫系统对抗肿瘤的能力。三年前,细胞疗法因一起不良事件被公众知晓。此后国家卫健委发文叫停,明确要求自体免疫细胞治疗技术按临床研究规定执行。北京大学医学部免疫学系副主任王月丹表示,管理办法的试行让这一技术进入转化应用惠及更多患者。

我国医疗机构也开展了大量临床研究。肿瘤细胞免疫疗法走在世界前列,国家在科研水平上至少属于第一梯队,而患者希望接受高质量细胞治疗的呼声日益增高。

此前的3月29日,国家卫生健康委办公厅公开发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》,拟有条件地允许临床研究证明安全有效的体细胞治疗项目经过备案,在相关医疗机构转化应用,并可以申请收费。

他说:以前,细胞治疗只能通过药监局作为药品来批准。可能国外细胞治疗批准了很多年,甚至三五年咱们的病人也用不到,医生也很着急。有了这个办法,就可以在临床进行实验,在实验的基础上如果有好的方法就可以直接在临床应用了。这样有利于一些严重疾病,比如癌症病人可以早一点应用到这种先进疗法。

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该意见稿一出,随即引发了广泛关注。5月2日,顶级学术期刊《自然》报道了这一新规:病人将可以在没有监管机构批准的情况下进行付费治疗。

体细胞治疗在我国的研究历史超过20年,但各种医疗机构应用水平参差不齐。原国家食品药品监管总局于2017年12月22日出台了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》,明确提到细胞治疗产品为一些严重及难治性疾病提供了新的治疗思路与方法。国内肿瘤免疫治疗学家、首都医科大学附属北京世纪坛医院院长助理任军表示,管理办法明确医疗机构是体细胞治疗临床研究和转化应用的责任主体,对体细胞制备的质量负责。

3月29日,国家卫生健康委最新发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》,对体细胞临床研究进行备案管理,并允许临床研究证明安全有效的体细胞治疗项目经过备案在相关医疗机构进入转化应用。

所谓的细胞治疗,即指来源于人自体或异体的体细胞,经体外操作后回输人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的激活、诱导、扩增、传代和筛选,以及经药物或其他能改变细胞生物学功能的处理。

任军说,国家管理部门加大了对新型技术的监管力度,临床机构是接触患者的第一站,临床机构发生的所有问题,国家都会进行监督和管理。无论是研究还是转化过程,医疗机构相当于支撑的平台,有专家团队,有既往研究的结果,这就保证了病人权利和治疗的安全性。

体细胞治疗是指:来源于人自体或异体的体细胞,经体外操作后回输人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的激活、诱导、扩增、传代和筛选,以及经药物或其他能改变细胞生物学功能的处理。

细胞治疗被认为是治疗癌症的一种新尝试。然而,这种疗法却率先以一则悲剧广为人知:2016年4月,22岁的大学生魏则西患滑膜肉瘤去世,去世数十天之前,他在网上公布了自己的治疗历程,生前接受了包括CIK、DC-CIK等未经批准的免疫细胞疗法,并支付了逾20万元。

管理办法提到,国家卫生健康委采取飞行检查等方式对备案医疗机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查,并将检查结果公示。王月丹指出,从技术上看,我国的肿瘤细胞免疫疗法走在世界前列。他说:我们国家在科研水平上至少属于第一梯队,例如CAR-T细胞,这是最新的治疗肿瘤的免疫方法,我们在世界上注册登记的CAR-T细胞案例数量是最多的,比美国还要多。

那么,细胞治疗走过“叫停寒冬”,现阶段如何惠及肿瘤患者?

当年5月,原国家卫计委叫停了生物免疫治疗,并随后颁布规定,自体免疫细胞治疗技术属于临床研究,不能进入临床医疗应用。该措施当时也引发业内讨论,认为其“一刀切”。然而,3月底的这项新规草案一出,一度被外界认为“回到魏则西时代”。

近三年,北京世纪坛医院任军教授团队完成了2800多例次的肿瘤细胞免疫治疗临床安全性评价,并创建了以肿瘤细胞免疫治疗为基础的肿瘤综合治疗体系。研究发现,自体肿瘤细胞免疫治疗是符合中国国情的一种有效的肿瘤治疗手段,例如肿瘤转移性引起的腹水和胸水,九成以上是有效果的。此外联合了化疗放疗等方式,能提高30%的疗效。任军特别提醒,细胞治疗也有严格的适用范围,并不是适合所有的肿瘤:细胞免疫治疗适用的病种也是有限的,比如对胰腺癌、胃癌、乳腺癌、三阴乳腺癌、肺癌都是有明显的临床疗效的,生存率都提高了一倍以上。但是对肉瘤一样的肿瘤几乎是无效的,目前来说全世界也没有好办法。

2016年,“魏则西事件”的发生,引发了监管方对于免疫细胞整个行业的重视。2017年12月22日,食药监总局颁布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》,明确了免疫治疗产品的药物属性。要求自体免疫细胞治疗技术按“临床研究”规定执行,细胞治疗领域正式进入到临床监管的时代。

目前,征求意见稿引发了不同反应。《自然》杂志联系到的中国医生中,包括首都医科大学附属北京世纪坛医院肿瘤中心的肿瘤学家任军。任军估计,大约有100万人为这种手术付费,使中国成为全球最大的癌症免疫治疗市场之一。

此前多年,免疫细胞疗法虽未经批准,却在医疗机构普遍开展临床应用,大部分三甲医院都有能力开展,费用在10万至20万元不等,不少省份物价部门也批准过这样的项目。三年前,原国家卫计委要求自体免疫细胞治疗技术按临床研究规定执行后,石家庄患乳腺癌的章女士,远赴日本进行了细胞免疫治疗,三期价格高达170万人民币。

与此同时,相关部委、各地市都相继发文,明确要求加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究,加快生物治疗前沿技术的临床应用,创新治疗技术,提高临床救治水平。体细胞治疗的“临床研究和转化应用”是否可以收费?

任军提到,此前禁止销售未经测试的细胞疗法是对的。他说,数百家医院在提供这些疗法时,没有接受足够的制备细胞的培训,也没有进行足够的研究以确保这些疗法有效。“他们只需要打开设备,开始从病人身上采血。”

章女士告诉记者:因为国内医院不给做了,石家庄和北京的很多家医院我都问过,不过有个别生物公司可以以耗材的名义做,那种安全性没有把握。日本比较近,价格相较欧美还算便宜。以后国内可以做了,这样起码治疗费就能降下来了,相关信息发到我们病友群后,大家都特别激动。

管理办法明确,体细胞治疗临床研究不得向受试者收取任何研究相关费用。但是转入临床应用阶段,医疗机构按照国家发展改革委等部门有关要求,向当地省级价格主管部门提出收费申请。

不过任军也提到,自2016年禁令颁布以来,医院很难招募临床试验参与者。他表示,为了鼓励安全开发疗法,有必要制定新的、更明确的规则。

体细胞治疗的临床研究和转化应用是否可以收费?管理办法明确,体细胞治疗临床研究不得向受试者收取任何研究相关费用。体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用,由申请备案的医疗机构按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》有关要求,向当地省级价格主管部门提出收费申请。

体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用,由申请备案的医疗机构按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》(发改价格〔2016〕1431号)有关要求,向当地省级价格主管部门提出收费申请。《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》亮点在哪里?

北京医院生物治疗中心主任、肿瘤免疫学家马洁教授表示,“这将促进细胞治疗的创新和产业化,最终将使患者受益。”

任军表示:细胞治疗无法做到完全均一化,一定是个性化的诊疗。国家对此的物价收费也是根据成本和投入,物价部门做相应规定。我想收费应该明确,给患者做多少个细胞的回输,应该有量的概念而不能用次,用含混概念容易导致混乱。比如,收费应该是一个疗程给病人回输几次,一次细胞数量有多少,有范围界定来定下物价标准。

此次文件明确对医疗机构和临床研究施行“双备案”,除开展研究的备案医疗机构要满足一系列严格的条件外,其临床研究项目也要提供充分的科学依据进行备案,由国家统一公布项目清单。

但美国宾夕法尼亚大学的癌症研究人员Bruce
Levine表示,征求意见稿是朝着正确方向迈出一步,但他质疑这些医院是否为细胞疗法的潜在危险做好了准备。

《意见稿》指出,开展体细胞治疗临床研究和转化应用的医疗机构及其临床研究项目和转化应用项目均应当具备相应条件,在国家卫生健康委备案,并在备案项目范围内开展体细胞治疗临床研究和转化应用。

《自然》报道中提到,在许多国家,细胞疗法的使用需要获得药物监管机构的批准,这意味着需要进行严格、昂贵和耗时的临床试验,以证明它们是安全有效的。有一些国家则是有相应的政策,例如澳大利亚允许医生在特殊情况下(如病人身患绝症)进行未经批准的细胞治疗。

国家卫生健康委将参照药品生产质量管理规范的核心技术标准组织制定和发布《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》,组建体细胞治疗专家委员会,建立和维护登记备案信息系统。

不过,澳大利亚昆士兰QIMR伯格霍费尔医学研究所(QIMR
BerghoferMedicalResearch Institute, Queensland)的癌症免疫学家Rajiv
Khanna说,这些疗法是根据个案来确定的,很少使用,而且是免费提供给患者的。他表示,“我不知道有哪个监管体系允许顶级医院自行提供细胞疗法,从而获取商业利益。”

同时,国家管理部门加大了对新型技术的监管力度,临床机构是接触患者的第一站,无论是研究还是转化过程,国家都将进行监督和管理,保证患者安全。

根据国家卫生健康委办公厅发布的上述征求意见稿,体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用,向当地省级价格主管部门提出收费申请。《自然》提到,部分医院将被允许销售这些疗法,无需在大量人群中进行测试。该草案预计将在未来几个月内生效。

《意见稿》明确,国家卫生健康委采取飞行检查等方式对备案医疗机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查,并将检查结果公示。

从征求意见稿来看,满足相应条件的三甲医院可以开展体细胞治疗临床研究和转化应用。而据2017年卫生健康事业发展统计公报,中国三级甲等医院有1360家,占医院总数的4.4%。对这些医院和开展的项目,借鉴早几年颁布的干细胞临床研究的备案制管理制度,同样实施医疗机构和项目“双备案”管理。

省级卫生健康行政部门做好本辖区医疗机构开展体细胞治疗临床研究和转化应用的日常监督管理,每年向国家卫生健康委报送监督管理工作报告。

根据征求意见稿,符合条件的医院要开展体细胞治疗项目,要通过医院伦理和学术委员会的审查,还要到省级和国家两级卫生部门备案。省级卫健委负责形式审核,国家卫健委要在两个月内完成专家评估,并向社会公示备案机构和项目。

一旦医院获得许可,其审查委员会将监督其临床研究,参与者不需付费。如果委员会决定项目已经提供了足够的证据证明治疗是安全有效的,医院就可以开始销售这种疗法。同时,没有特别许可证的医院和公司仍然需要国家药品监督管理局批准,且需要大规模的临床试验。

但QIMR伯格霍费尔医学研究所的癌症免疫疗法专家Michele
Teng表示,“草案中的监管是个坏主意,至关重要的是,任何一种新的细胞疗法都要在三期疗效试验中证明其安全性和有效性。”

北京大学医学部免疫学系副主任王月丹表示,该征求意见稿让他有信心继续规划临床研究。10多年前,他停止了细胞免疫疗法的临床研究,因为缺乏监管意味着无法区分哪些疗法有效,哪些无效。

但王月丹仍然担心缺乏有临床试验经验的医生。没有足够合格专家的医院可能会忽视这些规定,或者医院的审查委员会可能会错误地批准对病人不安全的免疫疗法。“它可能会回到以前的状态。”他说。

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